เซลล์ต้นกำเนิดชนิดใหม่ที่ค้นพบใหม่ได้ประสบความสำเร็จในการนำยีนที่ถูกต้องไปสู่กล้ามเนื้อในหนูด้วยรูปแบบหนึ่งของกล้ามเนื้อ dystrophy รายงานใน วิทยาศาสตร์ ฉบับวันที่ 11 กรกฎาคม นักวิจัยอยู่ที่สถาบันวิจัยเซลล์ต้นกำเนิดในมิลานและสถาบันชีววิทยาเซลล์และวิศวกรรมเนื้อเยื่อในกรุงโรม
มันเร็วเกินไปที่จะคิดเกี่ยวกับการทดลองของมนุษย์ชารอนเฮสเตอร์ลีผู้อำนวยการฝ่ายวิจัยและพัฒนาที่ Muscular Dystrophy Association กล่าวว่า “นี่เป็นงานชิ้นสำคัญอย่างยิ่งนี่เป็นครั้งแรกที่เราสามารถทำสเต็มเซลล์ได้ การปลูกถ่ายและเห็นการเพิ่มขึ้นของฟังก์ชั่นจริง “
นักวิจัยใช้เซลล์ชนิดหนึ่งที่พวกเขาค้นพบเมื่อปีที่แล้วและตั้งชื่อ mesoangioblasts เซลล์เหล่านี้พบได้ในผนังหลอดเลือดและเป็นเซลล์ต้นกำเนิดซึ่งหมายความว่าพวกมันสามารถแปลงร่างเป็นเซลล์ชนิดอื่นได้หลากหลายเช่นเลือดกระดูกกล้ามเนื้อและเนื้อเยื่อเกี่ยวพัน สิ่งสำคัญที่สุดคือชาวอิตาเลียนได้ค้นพบว่าพวกเขาสามารถย้ายเข้าไปในเซลล์กล้ามเนื้อรอบ ๆ เส้นเลือดและนำยีนไปด้วย
ในการทดลองที่รายงานใหม่ยีนของ alpha sarcoglycan ซึ่งเป็นโปรตีนที่มีการกลายพันธุ์หรือไม่มีสาเหตุทำให้เกิดกล้ามเนื้อ dystrophy ถูกแทรกเข้าไปใน mesoangioblasts ซึ่งเติบโตขึ้นในวัฒนธรรมเซลล์ เซลล์ที่ได้รับการออกแบบนั้นถูกฉีดเข้าไปในหลอดเลือดแดงของหนูที่ขาดยีน
สามเดือนต่อมานักวิจัยพบโปรตีนอัลฟา sarcoglycan ที่ใช้งานอยู่ในกล้ามเนื้อของหนูที่ได้รับการรักษาซึ่งต่อเนื่องจากบริเวณที่ฉีด กล้ามเนื้อที่รับการรักษานั้นมีเส้นใยปกติจำนวนมากและหนูสามารถเดินบนล้อหมุนได้นานกว่าสัตว์ที่ไม่ได้รับการรักษาแม้ว่าจะไม่นานเท่าหนูที่แข็งแรงก็ตาม
“ ฉันเชื่อว่านี่เป็นผลลัพธ์ที่สำคัญ แต่ก็ยังไม่ใช่การบำบัดสำหรับหนูหรือผู้ป่วย” คำกล่าวของดร. Giulio Cossu ผู้นำการวิจัยกล่าว
สิ่งหนึ่งที่ mesoangioblasts ที่ใช้ในการศึกษาถูกนำมาจากหนูในครรภ์ซึ่งอาจทำให้เกิดปัญหาร้ายแรงสำหรับนักวิจัยในสหรัฐอเมริกาที่มีข้อ จำกัด ที่เข้มงวดในการวิจัยเซลล์ต้นกำเนิดของทารกในครรภ์
เป้าหมายของนักวิจัยคือการสกัด mesoangioblasts จากผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อเสื่อมและฉีดกลับเข้าไปในผู้ป่วยรายเดียวกันหลังจากเติมยีนที่ต้องการแล้วหลีกเลี่ยงการโจมตีเซลล์จากระบบภูมิคุ้มกัน
จะต้องใช้ยีนที่แตกต่างกันไปสำหรับกล้ามเนื้อ dystrophy หลายสายพันธุ์ แต่ Hesterlee ไม่เห็นปัญหาที่สำคัญ “ เรามีประสบการณ์มากมายเกี่ยวกับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมหลายรูปแบบมาพร้อมกับแบบจำลองเมาส์ที่ดี” เธอกล่าว แต่จนถึงตอนนี้ความพยายามในการปลูกถ่ายยีนที่ถูกต้องโดยใช้เซลล์หรือไวรัสอื่น ๆ นั้นน่าผิดหวังมาก
ห้องปฏิบัติการอเมริกันทำการสนับสนุนที่สำคัญในการวิจัย “ ห้องปฏิบัติการของเรามีส่วนช่วยหนูสารรีเอเจนต์และคำแนะนำทางเทคนิค” เควินพีแคมป์เบลศาสตราจารย์ด้านสรีรวิทยาและชีวสถิติของวิทยาลัยการแพทย์มหาวิทยาลัยไอโอวากล่าว “ พวกเขาต้องการแบบจำลองสัตว์กล้ามเนื้อ dystrophy ที่โดดเด่นและเรามีแบบจำลองที่ดีมาก”
ห้องปฏิบัติการในรัฐไอโอวาในปัจจุบันได้จำลองการทดลองของอิตาลีและจะยังคงทำงานต่อในเรื่องนี้ Campbell กล่าว
การตัดสินใจเกี่ยวกับสิ่งที่ต้องทำต่อไปไม่สามารถทำได้จนกว่านักวิจัยทั้งหมดที่ทำงานเกี่ยวกับการฟื้นฟูกล้ามเนื้อมารวมกัน Hesterlee กล่าว “ เรามีการประชุมนักวิจัยในอีกสองสัปดาห์ข้างหน้าและพวกเขาจะวางแผนกลยุทธ์” เธอกล่าว